遺伝子を切って病気を治す？CRISPRが導くがんと難病の新治療法

もしDNAをピンポイントで切って病気を治せたら？CRISPR（クリスパー）は、そんな夢を現実にする遺伝子編集技術です。
イスラエルの研究チームが、マウスの頭頸部がん細胞の半分をこの技術で消すことに成功しました。がんだけでなく、さまざまな難病にも応用が広がっています。CRISPRの仕組みとその可能性を見てみましょう。

CRISPRとは？DNAを正確に切る「分子のハサミ」

CRISPRは、細菌がウイルスに対抗するために持っていた防御システムを応用した技術です。酵素「Cas9」と「ガイドRNA」という組み合わせにより、狙ったDNAの部分だけを正確に切ることができます。この精密さが、がんなどの病気の原因を直接修正できる理由です。

ナノテクノロジーと組み合わせたがん治療

イスラエルの研究では、CRISPRを脂肪の粒「リピッドナノ粒子（LNP）」に包んで、がん細胞にだけ届ける方法を開発しました。がん細胞の表面にある目印（EGFR）を探し出し、治療物質をピンポイントで届けることで、健康な細胞への影響を最小限に抑えます。

SOX2遺伝子を狙い撃ち！がんの根本を断つ技術

今回の研究でターゲットになったのは「SOX2」という遺伝子です。これは本来、胎児の成長に必要なものですが、大人ではほとんど働きません。がん細胞では異常に働くため、CRISPRでこれを切断することで、がん細胞の増殖を防ぐことができました。

難病や希少疾患にも期待されるCRISPR治療

CRISPRは、神経や筋肉の病気であるハンチントン病、ALS、筋強直性ジストロフィーや、血液の病気である鎌状赤血球症やβサラセミアなどにも応用が進んでいます。遺伝子の異常を修正できるため、根本的な治療が可能になると期待されています。

アレルギーや免疫の病気にも活用が進行中

がんだけでなく、アレルギーや精神疾患にもCRISPRを使った治療法の研究が進んでいます。患者の免疫細胞（T細胞）を加工して体に戻すことで、がんを攻撃しやすくする技術も注目されています。

世界中で始まる実用化と残る課題

すでにアメリカでは、鎌状赤血球症やβサラセミアの患者に対してCRISPR治療が実用化されています。しかし、ほかの遺伝子への影響や長期的な安全性など、まだ多くの課題も残されています。

進化し続けるCRISPR医療

イスラエルのチームは2020年に脳腫瘍や卵巣がんへの応用にも成功しました。さらにアメリカやヨーロッパでは、感染症や難病への臨床試験が活発に行われており、医療現場での実用化が加速しています。

まとめ

• CRISPRはDNAを切る「分子のハサミ」と呼ばれる最先端技術
• がん細胞をピンポイントで狙えるナノ技術と組み合わせて活用
• 遺伝子異常による難病にも応用が進み、根本治療が期待されている
• 免疫細胞やアレルギー、精神疾患にも幅広く研究が拡大中
• 実用化が進む一方、安全性や倫理的課題も残されている

CRISPRの発展は、「自分に合った治療」や「副作用の少ない医療」の実現に近づいています。医療だけでなく、バイオテクノロジーや製薬ビジネスの新しいチャンスも生まれています。もしあなたが医療の進歩で世界を変えるとしたら、どんな問題を解決したいですか？未来の医療について考え、調べて、自分なりの答えを見つけてみましょう。